Các nhà nghiên cứu đã sử dụng khỉ đầu chó để tiến hành thí nghiệm chỉnh sửa gen CCR5. Ảnh: AFP.
Năm 2008, Timothy Ray Brown trở thành người đầu tiên khỏi bệnh HIV. Một năm trước, anh được ghép tủy để điều trị bệnh bạch cầu. Trong quá trình ghép tủy, bệnh nhân được truyền máu tế bào gốc từ người cho. Các tế bào này xâm nhập vào tủy xương và tạo ra các tế bào hồng cầu mới khỏe mạnh. Trong trường hợp của Brown, người hiến tặng có một đột biến gen hiếm gặp trong một gen gọi là CCR5, gen này thực sự ngăn không cho HIV xâm nhập vào tế bào. Với những tế bào gốc này, Brown miễn nhiễm với HIV.
Sau khi điều trị và ngừng thuốc kháng vi-rút trong nhiều năm, các bác sĩ không còn phát hiện được HIV trong máu của Brown. Năm 2019, bệnh nhân HIV thứ hai trông ổn sau khi được Brown điều trị tương tự. Hiện nay, theo kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Science, các nhà khoa học đã sử dụng thành công công nghệ CRISPR để chỉnh sửa phôi khỉ nhằm tạo ra các đột biến gen có lợi, chẳng hạn như đột biến trong tế bào của những người hiến tặng này. báo cáo. Họ muốn sử dụng một phôi đã được sửa đổi để lai tạo ra những con khỉ có đột biến CCR5 để nghiên cứu về HIV và cách điều trị căn bệnh truyền nhiễm này.
Các đột biến trong gen CCR5 là phổ biến nhất ở người. Có tổ tiên Bắc Âu. Tuy nhiên, chỉ 1% dân số có đột biến ở cả hai bản sao của gen và một bản sao không thể ngăn ngừa HIV. Ở khỉ, đột biến này cũng rất hiếm. Thành viên nhóm nghiên cứu của Igor Slukvin, giáo sư bệnh học và y học thực nghiệm tại Đại học Wisconsin-Madison, cho biết đột biến CCR5 không thực sự tồn tại ở khỉ, vì vậy ông và các đồng nghiệp đã phải tạo ra một loài động vật cải tiến. Khó chịu Đối với hầu hết mọi người, CCR5 tạo ra một loại protein mà HIV sử dụng làm đầu vào cho các tế bào hồng cầu. Nhưng những người bị đột biến CCR5 không có protein này, do đó, virus không thể tiếp cận tế bào và nhân lên nhiều hơn. Do đó, họ có thể miễn dịch với HIV.
Kể từ khi được phát hiện vào giữa những năm 1990, gen CCR5 đã thu hút sự chú ý rộng rãi của các nhà nghiên cứu HIV. CCR5 có thể liên quan đến nhiều chức năng khác. Trong cơ thể, việc loại bỏ gen này có thể gây ảnh hưởng đến sức khỏe. Những con khỉ đột biến này có thể giúp các nhà nghiên cứu tìm hiểu thêm về hiệu ứng này.
Slukvin và các đồng nghiệp dự định kiểm tra phôi khỉ biến đổi gen để tìm các lỗi do công nghệ gây ra. CRISPR cũng hy vọng sử dụng khỉ có gen CCR5 đã được sửa đổi làm người hiến tặng tế bào gốc cho những con khỉ bị nhiễm vi rút suy giảm miễn dịch (SIV). Những kết quả này có thể giúp nhóm nghiên cứu xác định thành công của việc cấy ghép kháng HIV.
Để xác định xem động vật có khả năng kháng HIV hay không, chúng có thể tiếp xúc với một loại vi rút tương tự SIV. Bản thân khỉ cũng bị nhiễm HIV. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu vẫn chưa thành công trong việc tạo ra những con sống mang đột biến. Họ chuyển phôi đã được chỉnh sửa cho khỉ cái, nhưng không có con nào mang thai. Tương tự như thụ tinh nhân tạo ở người, tỷ lệ chuyển phôi thành công ở khỉ rất khó lường.
Con người tương lai
No comment yet, add your voice below!